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日研究:小鼠體內(nèi)自帶基因治療「藥物」

日研究:小鼠體內(nèi)自帶基因治療「藥物」

責(zé)任編輯:程向明 2023-12-16 16:59:45 來源:新華社

 新華社東京12月16日電(記者錢錚)日本科研人員新近發(fā)現(xiàn),小鼠體內(nèi)一種核糖核酸(RNA)能阻止異常的脫氧核糖核酸(DNA)序列中遺傳信息的轉(zhuǎn)錄過程,也就是說小鼠在進(jìn)化過程中自身攜帶基因治療「藥物」。

 參與研究的日本北海道大學(xué)、熊本大學(xué)等機(jī)構(gòu)14日聯(lián)合發(fā)布的新聞公報(bào)說,DNA攜帶的遺傳信息首先要轉(zhuǎn)錄到信使核糖核酸(mRNA),再由mRNA攜帶遺傳信息指導(dǎo)蛋白質(zhì)合成。在此過程中,如果有錯(cuò)誤的DNA序列被轉(zhuǎn)錄,就不能生成正常的mRNA,也由此會(huì)導(dǎo)致一些遺傳疾病。

 小鼠體內(nèi)存在許多可能導(dǎo)致遺傳疾病的DNA序列,但小鼠卻似乎依靠某種機(jī)制避免了這些序列進(jìn)入mRNA。此次新研究發(fā)現(xiàn),這種機(jī)制就是此前由日本科研人員發(fā)現(xiàn)的小鼠、倉鼠等小型嚙齒類動(dòng)物所特有的一種非編碼RNA——4.5SHRNA。

 先前研究人員對這種RNA的功能尚不了解。在本次研究中,科研人員使用基因組編輯技術(shù)培養(yǎng)出體內(nèi)沒有4.5SHRNA的實(shí)驗(yàn)鼠。測序結(jié)果顯示,它們的mRNA中有許多異常序列,這些異常序列在野生小鼠的mRNA中無法找到。

 經(jīng)深入研究,科研人員發(fā)現(xiàn),4.5SHRNA由兩個(gè)模塊構(gòu)成,其中一個(gè)起到發(fā)現(xiàn)異常DNA序列的感應(yīng)器的功能,另一個(gè)負(fù)責(zé)防止這種異常序列進(jìn)入mRNA。

 公報(bào)說,可以說小鼠自己產(chǎn)生了4.5SHRNA——這種阻止異常的DNA序列中遺傳信息轉(zhuǎn)錄過程的基因治療「藥物」。研究人員期待能將這種自我防禦機(jī)制應(yīng)用於人類遺傳病的治療。該研究日前發(fā)表在美國期刊《分子細(xì)胞》上。

責(zé)任編輯:程向明 日研究:小鼠體內(nèi)自帶基因治療「藥物」
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